Anwendung molekularbiologischer und gentechnologischer Untersuchungsmethoden zur Erkennung und Behandlung von Krankheiten in zunehmend mehr Fachgebieten der Medizin. Die molekulare Medizin basiert auf der Erkenntnis, dass in den Genen des Menschen alle für Aufbau und Funktion von Zellen, Organen und des Gesamtorganismus notwendigen Informationen enthalten sind.
Im Rahmen des Human-Genom-Projektes wird die Basensequenz der DNA (Reihenfolge der Bausteine des Erbgutes) des gesamten menschlichen Genoms mit seinen 50 000-100 000 Genen entschlüsselt. Das Alphabet der Gene ist besonders einfach, es besteht aus nur 4 Buchstaben, den Nukleotiden Adenin (A), Thymidin (T), Guanin (G) und Cytosin (C). Dieses einfache Alphabet der Erbsubstanz erlaubt die besondere Präzision und Geschwindigkeit der Methoden und damit exponentiellen Zuwachs von Erkenntnissen, wie es in der biomedizinischen Forschung bisher nicht möglich war.
Viele wichtige Gene bei Mensch und Tier sind in hohem Maße ähnlich. Dadurch ergibt sich die Möglichkeit, aus einfachen Tierversuchen vorsichtige Schlussfolgerungen auf den Menschen zu ziehen. Besonders wichtige Gensequenzen, beispielsweise Gene, die den Körper auf Stress adaptieren, sind über das gesamte Tierreich bis hin zum Menschen über Millionen von Jahren erhalten und einander sehr ähnlich. Die Homologie der Gene erlaubt es, funktionelle Untersuchungen, aber auch die Entwicklung von Arzneimitteln in einfachen Modellen zu erarbeiten und die Übertragbarkeit auf den menschlichen Organismus zu testen. Ein seit wenigen Jahren erfolgreiches Konzept ist die Züchtung und Untersuchung so genannter Knock-out-Mäuse. Sie weisen Erbveränderungen durch gezielte Eingriffe in das Erbgut auf, wodurch es genau nur zum Ausfall des Zielgens kommt und damit ein tierisches Krankheitsmodell eines menschlichen Erbleidens vorliegt. Die molekulare Medizin eröffnet grundsätzlich neue Möglichkeiten in der Risikovorhersage, Gendiagnostik und im Verständnis des Krankheitsverlaufes. Die Transplantation von biologischen Informationsmolekülen (Gentherapie) wird als ein neues Behandlungsprinzip klinisch getestet.
Universal-Lexikon. 2012.